Título
Ensayo clínico en fase IIa de AMG714 en la enfermedad celíaca refractaria tipo II.
Investigador principal
Francisco León. Celimmune LTD, Lebanon (Nueva Jersey, Estados Unidos).
Objetivo
Evaluar la eficacia y seguridad de un medicamento experimental, AMG 714, que se investiga como tratamiento de la Enfermedad Celíaca Refractaria Tipo II.
Resumen
La Enfermedad Celíaca Refractaria Tipo II (ECR-II) es una complicación grave y muy poco frecuente de la enfermedad celíaca que se caracteriza por la persistencia de síntomas gastrointestinales y atrofia de vellosidades intestinales a pesar de hacer correctamente la dieta sin gluten. Las biopsias duodenales de los pacientes afectados muestran más de un 20% de linfocitos T intraepiteliales aberrantes, preludio de un linfoma intestinal de células T asociado a enteropatía cuyo pronóstico es muy malo. El Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid ha sido seleccionado por la empresa estadounidense Celimmune para participar en el ensayo clínico en fase IIa con el fármaco experimental AMG714, junto a otros 5 hospitales de Estados Unidos, Francia, Holanda y Finlandia.
Criterios de participación
- Estar diagnosticado de enfermedad celíaca.
- Presentar síntomas gastrointestinales a pesar de la dieta sin gluten.
- Presentar atrofia de vellosidades a pesar de la dieta sin gluten.
- Presentar más de un 20% de linfocitos T intraepiteliales aberrantes en la biopsia.
- Llevar más de 6 meses haciendo correctamente la dieta sin gluten en el momento en que comience el ensayo.
RECLUTAMIENTO CERRADO
Resultados
Publicaciones científicas
- Cellier C, Bouma G, van Gils T, Khater S, Malamut G, Crespo L, Collin P, Green PHR, Crowe SE, Tsuji W, Butz E, Cerf-Bensussan N, Macintyre E, Parnes JR, Leon F, Hermine O, Mulder CJ; RCD-II Study Group Investigators. Safety and efficacy of AMG 714 in patients with type 2 refractory coeliac disease: a phase 2a, randomised, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Dec;4(12):960-970.